Immunotolerance induction effectivity in hemophilia A children and neutralizing alloantibodies
Efectividad de inducción de tolerancia inmune en niños con hemofilia A y aloanticuerpos neutralizantes
dc.contributor | en-US | |
dc.contributor | es-ES | |
dc.creator | Soto A., Veronica | |
dc.creator | Cortez S., Daniela | |
dc.creator | González S., Macarena | |
dc.date | 2020-04-22 | |
dc.identifier | http://www.revistachilenadepediatria.cl/index.php/rchped/article/view/1364 | |
dc.identifier | 10.32641/andespediatr.v91i2.1364 | |
dc.description | The development of anti-factor VIII neutralizing antibodies in hemophilia A is the most severe complication related to treatment. Immune tolerance induction (ITI) is the only known treatment for eradicating inhibitors. A successful ITI allows using factor VIII (FVIII) again for the treatment or prophylaxis of hemorrhagic events.Objective: To report the experience of pediatric patients who underwent ITI in the country’s public health care network.Patients and Method: Retrospective and descriptive analysis of 13 pediatric patients with severe Hemophilia A and high-titer inhibitors persistence who underwent ITI and complete follow-up. Plasma-derived FVIII concentrate was used at 70- 180 IU/kg/day doses. The success of the treatment is defined by achieving a negative titer and a halflife recovery of the FVIII. The results were expressed in median (range).Results: In 13 patients, the inhibitor was identified at an average age of 17.6 months, after 35.2 days of exposure to the FVIII. 11 patients (84.6%) recovered the half-life of FVIII after 49.6 months of treatment. In the patients who responded to treatment, the inhibitor titer was negative at 6 months on average.Conclusions: ITI is the treatment of choice for patients with hemophilia A and inhibitors persistence. ITI must be personalized since the time response is variable in each patient. | en-US |
dc.description | El desarrollo de aloanticuerpos neutralizantes anti-factor VIII en hemofilia A es la complicación más seria relacionada al tratamiento. La inducción de tolerancia inmune (ITI) o inmunotolerancia es el único tratamiento que erradica inhibidores, permitiendo utilizar nuevamente factor VIII para el tratamiento o profilaxis de eventos hemorrágicos.Objetivo: reportar la experiencia en niños sometidos a inmunotolerancia en la red pública del país.Pacientes y Método: Análisis retrospectivo y descriptivo de 13 niños con Hemofilia A severa e inhibidores persistentes de alto título, que recibieron ITI y seguimiento completo. Se utilizó concentrado de FVIII plasmático en dosis de 70-180 UI/Kg/diarias, definiendo éxito como la negativización del inhibidor y recuperación de la vida media del FVIII. Resultados expresados en media (rango).Resultados: En 13 pacientes se identificó el inhibidor, a una edad de 17,6 meses (2-48), tras 35,2 días (9-112) de exposición a FVIII. Once pacientes (84,6%) recuperaron la vida media del FVIII, tras 49,6 meses (26-70) de tratamiento. En los pacientes que respondieron, el título del inhibidor se negativizó en 7,3 meses (1-20).Conclusiones: En niños con hemofilia A e inhibidores persistentes de alto título, la ITI tiene un elevado éxito. Dado que el tiempo de respuesta es variable, la inmunotolerancia debe ser personalizada. | es-ES |
dc.format | application/pdf | |
dc.format | application/pdf | |
dc.language | spa | |
dc.language | eng | |
dc.publisher | Sociedad Chilena de Pediatría | es-ES |
dc.relation | http://www.revistachilenadepediatria.cl/index.php/rchped/article/view/1364/1448 | |
dc.relation | http://www.revistachilenadepediatria.cl/index.php/rchped/article/view/1364/2269 | |
dc.relation | http://www.revistachilenadepediatria.cl/index.php/rchped/article/downloadSuppFile/1364/5399 | |
dc.relation | http://www.revistachilenadepediatria.cl/index.php/rchped/article/downloadSuppFile/1364/5419 | |
dc.relation | http://www.revistachilenadepediatria.cl/index.php/rchped/article/downloadSuppFile/1364/5420 | |
dc.relation | http://www.revistachilenadepediatria.cl/index.php/rchped/article/downloadSuppFile/1364/5421 | |
dc.rights | Copyright (c) 2020 Revista Chilena de Pediatría | es-ES |
dc.source | Revista Chilena de Pediatría; Vol. 91, Núm. 2 (2020): Marzo - Abril; 232-238 | en-US |
dc.source | Andes Pediatrica; Vol. 91, Núm. 2 (2020): Marzo - Abril; 232-238 | es-ES |
dc.source | 2452-6053 | |
dc.source | 2452-6053 | |
dc.subject | en-US | |
dc.subject | Hemophilia A; Immune Tolerance Induction; Inhibitor; Factor VIII; Neutralizing Antibodies; Hematology; Immunology ; Blood Coagulation Disorders; Hemophilia; Immunologic Desensitization | en-US |
dc.subject | es-ES | |
dc.subject | Hemofilia A; Factor VIII; Aloanticuerpos Neutralizantes; Inducción de Inmunotolerancia; Hematología; Inmunología; Desórdenes de la Hemostasia; Hemofilia; Terapia Inmunológica; Inducción de Inmunotolerancia | es-ES |
dc.title | Immunotolerance induction effectivity in hemophilia A children and neutralizing alloantibodies | en-US |
dc.title | Efectividad de inducción de tolerancia inmune en niños con hemofilia A y aloanticuerpos neutralizantes | es-ES |
dc.type | info:eu-repo/semantics/article | |
dc.type | info:eu-repo/semantics/publishedVersion | |
dc.type | en-US | |
dc.type | es-ES |
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Revista Chilena de Pediatría
[0-9]{4}