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Outcomes in pediatrics patients diagnosed with bone marrow failure disorders treated in a tertiary care center

Desenlace de los pacientes pediátricos con falla medular tratados en un centro de alta complejidad

dc.contributoren-US
dc.contributorFundación Valle del Lilies-ES
dc.contributorUniversidad Icesies-ES
dc.creatorMedina Valencia, Diego
dc.creatorEstacio, Mayra
dc.creatorClarete, Ana
dc.creatorTimarán, Sofia
dc.creatorManzi, Eliana
dc.creatorBeltrán Gomez, Estefanía
dc.creatorFranco, Alexis A.
dc.date2020-08-14
dc.identifierhttp://www.revistachilenadepediatria.cl/index.php/rchped/article/view/1579
dc.identifier10.32641/andespediatr.v91i4.1579
dc.descriptionBone marrow failure (BMF) syndromes are rare disorders with an annual incidence of 2-4 cases per million. Treatment options include immunosuppressive therapy (IST) and hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). Objective: To analyze the outcomes of pediatric patients diagnosed with BMF treated in a tertiary care center.Patients and Method: Retrospective study of pediatric patients diagnosed with BMF who consulted at Fundación Valle de Lili, Cali. Descriptive statistical analysis was performed according to Acquired BMF (ABMF) and Inherited BMF (IBMF). The outcomes include treatment, complications, overall survival (OS) in transplant patients, calculated using the KaplanMeier method.Results: We included 24 patients with BMF, average age 6.5 ± 4 years, and 50% were women. 58% presented IBMF, 9 with Fanconi anemia (FA), 2 dyskeratosis congenita, 2 congenital amegakaryocytic thrombocytopenia, and 1 presented Diamond-Blackfan anemia. 12 patients treated with HSCT had a 5-year OS of 83%. ABMF represented 42%. 6 patients received IST-HSCT, 3 received IST, and 1 received HSCT. The OS of the IST-HSCT group was 86%. Six patients died, four of them related to infection.Conclusions: In this series, there was a higher number of cases with IBMF. The OS of patients treated with HSCT is similar to that reported in recent studies. The most frequent cause of death was of infectious origin which has also been previously reported. The treatment established in the patients showed favorable results in a Latin American tertiary care center.en-US
dc.descriptionLos síndromes de falla medular (SFM) son trastornos infrecuentes, con una incidencia anual de 2-4 casos por millón. Las opciones de tratamiento incluyen terapia de inmunosupresión (TIS) y restauración de la hematopoyesis con trasplante de progenitores hematopoyéticas (TPH).Objetivo: Analizar los desenlaces de pacientes pediátricos diagnosticados con SFM tratados en una institución de alta complejidad.Pacientes y Método: Estudio retrospectivo de pacientes pediátricos con diagnóstico de SFM que consultaron a la Fundación Valle del Lili, Cali. Se realizo análisis estadístico descriptivo según SFM adquirida (SFMA) y SFM congénita (SFMC). Los desenlaces incluyeron: tratamiento, complicaciones, supervivencia global (SG) en los trasplantados, calculada con el método KaplanMeier.Resultados: Se incluyeron 24 pacientes con SFM, edad 6,5 ± 4 años, 50% mujeres. El 58% fueron SFMC, 9 con anemia de Fanconi, 2 disqueratosis congénita, 2 trombocitopenia amegacariocítica congénita, uno anemia Diamond-Blackfan. Doce pacientes con TPH tuvieron SG a 5 años de 83%. SFMA correspondió al 42%, 6 recibieron TIS-TPH, 3 TIS y 1 TPH, la SG del grupo con TIS-TPH fue 86%. Seis pacientes fallecieron, 4/6 relacionadas con infección.Conclusiones: En esta serie fue mayor el número de casos con SFMC. La SG de los pacientes llevados a TPH es comparable con la reportada en estudios recientes. La causa de muerte predominante fue infecciosa que también se ha reportado previamente. El tratamiento instaurado en los pacientes de esta serie mostró resultados favorables en un centro de alta complejidad en un país latinoamericano. es-ES
dc.formatapplication/pdf
dc.formatapplication/pdf
dc.languagespa
dc.languageeng
dc.publisherSociedad Chilena de Pediatríaes-ES
dc.relationhttp://www.revistachilenadepediatria.cl/index.php/rchped/article/view/1579/2458
dc.relationhttp://www.revistachilenadepediatria.cl/index.php/rchped/article/view/1579/3014
dc.relationhttp://www.revistachilenadepediatria.cl/index.php/rchped/article/downloadSuppFile/1579/6481
dc.relationhttp://www.revistachilenadepediatria.cl/index.php/rchped/article/downloadSuppFile/1579/6482
dc.relationhttp://www.revistachilenadepediatria.cl/index.php/rchped/article/downloadSuppFile/1579/6483
dc.rightsCopyright (c) 2020 Revista Chilena de Pediatríaes-ES
dc.sourceRevista Chilena de Pediatría; Vol. 91, Núm. 4 (2020): Julio - Agostoen-US
dc.sourceAndes Pediatrica; Vol. 91, Núm. 4 (2020): Julio - Agostoes-ES
dc.source2452-6053
dc.source2452-6053
dc.subjecten-US
dc.subjectBone Marrow Failure Syndromes; Fanconi Anemia; Pancytopenia; Stem Cell Transplantation; Immunosuppression; Thymoglobulin; Biopsy; Transfusion; Hematology; Bone Marrow; Blood Cells; Pancytopeniaen-US
dc.subjectes-ES
dc.subjectSíndrome de Falla Medular; Fanconi; Pancitopenia; Trasplante de Células Madre; Inmunosupresión; Timoglobulina; Aspirado; Biopsia; Transfusión; Hematología; Médula Ósea; Glóbulos Rojos y Blancos; Pancitopeniaes-ES
dc.titleOutcomes in pediatrics patients diagnosed with bone marrow failure disorders treated in a tertiary care centeren-US
dc.titleDesenlace de los pacientes pediátricos con falla medular tratados en un centro de alta complejidades-ES
dc.typeinfo:eu-repo/semantics/article
dc.typeinfo:eu-repo/semantics/publishedVersion
dc.typeen-US
dc.typees-ES


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